La Distrofia Miotónica de tipo 1 (DM1), es una enfermedad rara sin un tratamiento efectivo. Los tratamientos disponibles en la actualidad se limitan a fármacos paliativos que alivian parcialmente los diferentes síntomas, sin parar o frenar la progresión de la enfermedad. Durante la última década, los avances en la comprensión de las alteraciones que suceden a nivel celular al inicio de la enfermedad han permitido abordar nuevas estrategias en la búsqueda de fármacos, tomándose como diana a los diferentes factores identificados e implicados en el mecanismo de patogénesis de la DM1. En este sentido, en Valentia Biopharma llevamos a cabo un rastreo in vivo de más de 15.000 moléculas químicas diferentes mediante el uso de un modelo de DM1 establecido en Drosophila (moscas espliosensoras). Este modelo animal reproduce las mismas alteraciones del procesado alternativo de transcritos diana de Muscleblind previamente observadas y caracterizadas en pacientes con esta enfermedad. A su finalización, nuestra novedosa aproximación nos permitió identificar como compuesto candidato a ser desarrollado como un fármaco para DM1 a la boldina, un alcaloide de origen natural, de estructura conocida y con diferentes propiedades descritas. Mediante diferentes técnicas y procesos hemos llevado a cabo un estudio transversal en que hemos validado la eficacia del alcaloide boldina en modelos de Drosophila, celulares y murinos de DM1. Hemos determinado el mecanismo por el que la boldina reduce la toxicidad asociada a las repeticiones CTG y hemos caracterizado las diferentes propiedades de seguridad farmacológica y farmacocinéticas de dicha molécula con el fin de establecer su posible desarrollo y final uso como terapia frente a la DM1 en pacientes.